日東電工株式会社（本社：大阪市、代表取締役社長兼CEO,COO：髙﨑秀雄、以下Nitto）とブリストル・マイヤーズ スクイブ社(本社：ニューヨーク、CEO：Giovanni Caforio、以下BMS)は、進行性非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）と肝硬変の患者様への新しい治療法となるsiRNAを用いた治療薬の開発、製造および販売に関する独占的ライセンスに加え、肺線維症及びそのほかの臓器線維症に対する独占ライセンス権を許諾するオプション契約を締結しました。Nittoが肝硬変を対象に治験を進めている開発製剤「ND-L02-s0201」を含む全世界を対象とする独占的な権利になります。なお、本契約は、米国ハート・スコット・ロディノ法での承認が条件となります。

「開発スピードを上げ、患者様に少しでも早く治療薬を届けるため、ブリストル・マイヤーズ スクイブによる開発加速に期待しています。今後Nittoは、早期に上市できるよう協力していくと同時に、本年米国に設立した日東バイオファーマ社を通じて、肺及びその他の臓器線維症の治療薬開発に引き続き取り組みます。」とNittoの代表取締役社長兼CEO,COOの髙﨑秀雄は述べています。BMSの取締役副社長兼CSOのFrancis Cuss(MB Bchir, FRCP)は、「線維化疾患における顕著なアンメット・ニーズに対応することは、持続的かつ多様な革新的医薬品のポートフォリオを構築するというブリストル・マイヤーズ　スクイブの戦略の重要な一部です。私たちは線維化疾患の進行を停止または遅延させられる革新的なアプローチへの投資を続けていきます。Nittoとの提携によって、治療選択肢が現在存在しない進行性NASHおよびNASHに起因する肝硬変の患者さんの治療薬の開発を進められるのは喜ばしいことです。」と述べています。

Nittoは、2008年から線維症治療薬開発へ本格的に取り組んできました。「ND-L02-s0201」は、線維症の原因となるコラーゲンの生成や分泌を調節するHSP47(Heat Shock Protein 47)を阻害するsiRNAを用いた治療薬です。NittoはNASHまたはC型肝炎等に起因する進行線維症（F3-F4）の患者さんにおいて第Ⅰｂ／Ⅱ相試験を実施致しました。「ND-L02-s0201」は、米国食品医薬品局(FDA)からNASH及びC型肝炎に伴う肝線維症と肝硬変の2つの疾患においてファストトラック指定（優先審査指定）を受けています。

今回の契約条項に基づき、NittoはBMSから1億ドルの契約一時金を受け取ります。BMSは全ての肝疾患において、ビタミンAを含むHSP47 siRNA製剤の開発、製造および販売を担当し、Nittoは今後の臨床試験及び承認申請に応じた一時金（レギュラトリーマイルストン）、ロイヤリティー及び販売達成一時金（セールスマイルストン）を受領する権利を、また肺やそのほかの臓器線維症に対するオプション行使時のマイルストン等の受領権を得ます。

非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)は、アルコールを起因としない肝臓の病気です。NASHは肝線維症、肝硬変、肝臓がんや肝不全に進展すると考えられ、2030年までには肝臓移植の主要な要因になると考えられています。米国において約2000万人の患者様のうち、300～400万人が重度のNASHに罹患しています。現在、NASH治療薬で承認されているものはありません。

BMSは、重篤な疾患を持つ患者様を治療するための革新的な医薬品を発見・開発し、提供することを使命とする世界的なバイオファーマ企業です。詳細については、“BMS.com” または “LinkedIn”, “Twitter”, “YouTube”, “Facebook”をご覧ください。

Nittoは、Innovation for Customersをブランドスローガンに掲げ、Green(環境関連)・Clean(新エネルギー)、Fine(ライフサイエンス)の分野で事業ポートフォリオを拡大し、社会に価値提供していくことを目指しています。Fineにおいては、独自の技術プラットフォームを活用し、1970年代からの経皮吸収剤の開発に始まり、2012年には新しい経皮吸収投与システムの技術導入、2016年の舌下インフルエンザワクチンの開発等、全く新たな視点で医療の新たな価値提供を進めています。難治性疾患においては多くの患者様へできるだけ早く提供できるよう、引き続き取り組んでまいります。