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核酸医薬とは

核酸医薬とは

核酸医薬とは「DNAやRNAの構成成分であるヌクレオチドからなり、化学合成により製造される医薬品」のことを指します。核酸医薬は構造、標的、作用部位、作用機序などの違いから様々な種類が存在し、近年、新しい創薬モダリティ(創薬技術・手法)として注目を集めています。低分子医薬や抗体医薬では狙いにくい、mRNAやmiRNAなどの分子を標的にすることが可能です。この特徴からより多くの疾患原因となる分子を創薬ターゲットとすることができるため、これまで治療が難しかった病気の治療薬として期待されています。

核酸医薬の種類と特徴

核酸医薬には標的や作用機序などの違いから様々な種類が存在します。
分類 CpGオリゴ デコイ miRNA アンチセンス siRNA アプタマー
構造
(塩基長)
1本鎖DNA
(20程度)
2本鎖DNA
(20程度)
2本鎖RNA
(20~25)
1本鎖DNA/RNA
 (14~30)
2本鎖RNA
(20~25)
1本鎖DNA/RNA
(26~45)
標的 タンパク質
(TLR9)
タンパク質
(転写因子)
mRNA mRNA
pre-mRNA
miRNA
mRNA タンパク質
(細胞外)
作用
機序
自然免疫の
活性化
転写阻害 細胞内(細胞質)に
miRNAを補充
翻訳阻害
mRNA分解
スプライシング制御
miRNA阻害
(核、細胞質で作用)
mRNA分解
(細胞質で作用)
タンパク質の
機能阻害
核酸医薬の種類と特長

核酸医薬の製造方法

核酸医薬は低分子医薬と同様に化学合成にて製造されます。合成方法として固相合成法を用い、核酸合成用固相担体に結合したリンカーを起点として目的配列の順に合成を行い、担体から切り離した後、精製、乾燥工程を経て原薬が完成します。
核酸医薬の製造方法


Nittoは、グループ企業のNitto Denko Avecia, Nitto Avecia Pharma Services, Kinovate Life Sciencesとともに核酸製造業界のパイオニアとして核酸合成用固相担体製造、研究用~臨床試験用~商用の原薬製造、製剤化・無菌充填を通じて、核酸医薬の研究開発を支援しています。
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